«Появление защищенных Т-клеток в крови зараженного пациента не избавит их от вируса иммунодефицита. С другой стороны, эти клетки будут защищать организм от коллапса иммунной системы, который обычно происходит при развитии СПИДа», — заявила одна из авторов открытия Сара Сойер (Sara Sawyer) из университета штата Техас в Остине (США).
Группа биологов под руководством Мэтью Портэса (Matthew Porteus) из Стэнфордского университета (США) разработала новый метод защиты от вируса иммунодефицита человека, изучая мутации в генах CCR5 и CXCR4, которые делают некоторых людей практически неуязвимыми к заражению ВИЧ.
Авторы статьи смогли выделить нужные фрагменты ДНК, в которых содержатся ключевые участки этих генов, и встроить их в специальный ретровирус.
Данный ретровирус проникает во «взрослые» иммунные клетки или кроветворные ткани в костном мозге, и заменяет нормальные копии CCR5 и CXCR4 на их «неуязвимые» версии. Кроме того, он присоединяет к CCR5 еще один или два гена, содержащих в себе инструкции по сборке белков, мешающих нормальной работе вируса ВИЧ.
Ученые вырастили несколько популяций клеток иммунной системы и обработали их разными версиями ретровируса, которые содержали в себе один или два дополнительных гена.
Как заявляют Портэс и его коллеги, замена CCR5 и CXCR4 и добавление двух других участков ДНК сделало Т-лимфоциты — главную «жертву» ВИЧ — практически неуязвимыми для инфекции. По расчетам исследователей, генная терапия увеличила стойкость к заражению в 1200-1700 раз, в зависимости от типа вируса и некоторых других условий.
Биологи предупреждают, что их препарат пока не готов к медицинскому применению — вполне возможно, что ретровирус будет проникать в разные типы клеток и вызывать рак и другие проблемы.
Ученые планируют проверить эффективность терапии и ее возможные побочные эффекты на Т-лимфоцитах, извлеченных из крови больных СПИДом. При успешном завершении этих экспериментов Портэс и его коллеги перейдут к испытаниям на животных. По их словам, при удачном стечении обстоятельств клинические испытания препарата начнутся через 3-5 лет.